“เซลส์ต้นกำเนิด” ความก้าวหน้าทางงานวิจัย เดินหน้าสู่ทางเลือกใหม่ของการรักษาแห่งอนาคต

มากกว่า 30 ปี จากจุดเริ่มต้นของการค้นพบ “เซลส์ต้นกำเนิด” ส่งผลให้อุตสาหกรรมธนาคารเซลส์ต้นกำเนิดขยายตัวอย่างต่อเนื่อง และความก้าวหน้าด้านงานวิจัยทางการแพทย์ ผลักดันสู่ทางเลือกใหม่ของการรักษาแห่งอนาคต

ดร.ฌีวาตรา ตาลชัย นักวิทยาศาสตร์เจ้าของรางวัลนักวิจัยรุ่นใหม่ดีเด่น จากสมาคมต่อมไร้ท่อแห่งสหรัฐอเมริกา ได้รวบรวม และจัดทำรายงานพิเศษเกี่ยวกับพัฒนาการ และความก้าวหน้าของเซลส์ต้นกำเนิดไว้ได้อย่างน่าสนใจ โดยระบุว่าในช่วงต้นทศวรรษ 1990 มีการพิสูจน์ว่าเลือดจากสายสะดือสามารถฟื้นฟูระบบเลือด และระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยได้สำเร็จ และเมื่อมีการยืนยันว่าเลือดสายสะดือสามารถแช่แข็งเพื่อใช้ในอนาคตได้ รัฐบาล และบริษัทเอกชนเริ่มตั้งธนาคารเลือดสายสะดือขึ้นทั่วสหรัฐอเมริการ และขยยายตัวไปยังทั่วโลก ทำให้มีการเก็บรักษาเลือดสายสะดือไว้ใช้ในอนาคต โดยมีธนาคารเลือดสายสะดือเกิดขึ้น 3 ประเภท (ภาพ ก.) ได้แก่ ธนาคารของรัฐที่เก็บเลือดสายสะดือที่บริจาคมาเพื่อให้ผู้ป่วยทั่วไปใช้ฟรี, ธนาคารเอกชนที่เก็บเลือดสายสะดือโดยมีค่าใช้จ่าย โดยผู้บริจาค และญาติสามารถนำไปใช้ได้ และธนาคารแบบผสมซึ่งรวมทั้งสองรูปแบบ สามารถใช้ได้ทั้งภายในครอบครัว และผู้ป่วยทั่วไป

จากข้อมูลของสมาคมผู้บริจาคไขกระดูกโลก หรือ WMDA เมื่อวันที่ 9 กันยายน 2023 มีผู้บริจาคเลือดสายสะดือประมาณ 40,609,754 รายจาก 57 ประเทศทั่วโลก โดยมีหน่วยเลือดสายสะดือในธนาคารของรัฐทั่วโลกจำนวน 804,314 หน่วย (ภาพ ข., ค.) ส่วนในธนาคารเลือดสายสะดือเอกชนมีจำนวนรวมกว่า 6,750,000 หน่วย (ภาพ ง.) ธนาคารเลือดสายสะดือเอกชนในสหรัฐฯโดยทั่วไปจะคิดค่าบริการ 500 ถึง 2,300 ดอลลาร์สำหรับการเก็บ การประมวลผล และการจัดเก็บเบื้องต้น จากนั้นจะมีค่าบริการเก็บรักษารายปีประมาณ 100 ถึง 300 ดอลลาร์ต่อปี ขณะที่ธนาคารของรัฐไม่เก็บค่าบริการจากผู้บริจาค แต่จะเรียกเก็บจากผู้ที่ต้องการใช้เลือดสายสะดือสำหรับการวิจัยทางการแพทย์หรือการปลูกถ่าย

เลือดสายสะดือเป็นแหล่งเซลล์ต้นกำเนิดที่สำคัญสำหรับการปลูกถ่ายในผู้ป่วยโรคมะเร็ง และโรคเลือดบางชนิด ข้อดีของการใช้เลือดสายสะดือคือ ความพร้อมใช้งานง่าย ความเสี่ยงต่อการปฏิเสธต่ำ และมีประสิทธิภาพในการกำจัดเซลล์มะเร็ง แต่ก็ยังมีข้อจำกัด เช่นการฝังตัวของเซลล์ช้า และความเสี่ยงต่อการติดเชื้อ เลือดสายสะดือมีศักยภาพในการรักษาโรคมะเร็ง และโรคเลือด และเทคโนโลยีที่พัฒนาขึ้นใหม่ทำให้การรักษาด้วยเซลล์จากเลือดสายสะดือมีประสิทธิภาพมากขึ้น

ความก้าวหน้าสำคัญในตลาดเลือดสายสะดือคือการอนุมัติการรักษาด้วยเซลล์จากเลือดสายสะดือขยายตัวครั้งแรกในโลกจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ หรือ FDA สำหรับ “Omisirge” เมื่อวันที่ 17 เมษายน 2023 โดย Gamida Cell พัฒนา Omisirge เป็นการรักษาด้วยเซลล์จากเลือดสายสะดือชนิด allogeneic เพื่อเร่งการฟื้นตัวของเซลล์เม็ดเลือดขาวในผู้ป่วยมะเร็ง การรักษานี้ได้รับอนุมัติเป็นครั้งแรกสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดชนิด allogeneic ในระดับโลกบนพื้นฐานของการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3

ในทุก ๆ ปีมีการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด 35,000-50,000 ครั้ง เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคเลือดและระบบภูมิคุ้มกัน แต่ผู้ป่วยประมาณ 10,000-15,000 คนไม่สามารถหาผู้บริจาคที่เข้ากันได้ และบางรายไม่มีเวลาเพียงพอเนื่องจากโรคดำเนินไปอย่างรวดเร็ว ทำให้ต้องพึ่งเซลล์จากเลือดสายสะดือในธนาคารเลือดสายสะดือ อย่างไรก็ตามตั้งแต่ปี 2010 การใช้เลือดสายสะดือเริ่มลดลงเนื่องจากปัจจัยต่าง ๆ เช่น การปลูกถ่ายแบบ haploidentical และต้นทุนที่สูง ซึ่งในรายงานคาดการณ์ว่าปัจจัยเหล่านี้จะยังคงส่งผลต่อทิศทางของอุตสาหกรรม UCB

ทั้งนี้ในปัจจุบันแนวโน้มสำคัญสองประการในอุตสาหกรรมธนาคารเลือดสายสะดือทั่วโลกคือธนาคารของรัฐพยายามที่จะอยู่รอดในธุรกิจ ในขณะที่ธนาคารเลือดสายสะดือเอกชนกำลังรวมตัวกัน ในตลาดตะวันตก จำนวนหน่วยเลือดสายสะดือที่ถูกนำออกจากธนาคารของรัฐเพื่อนำไปใช้ในการปลูกถ่ายอวัยวะลดลงกว่าครึ่งหนึ่งจากประมาณ 15 ปีก่อน ธนาคารเลือดสายสะดือของรัฐที่กำลังประสบปัญหาจึงสำรวจการประยุกต์ใช้ใหม่ ๆ สำหรับสินค้าคงคลังของตน เช่นการพัฒนาผลิตภัณฑ์การรักษาเซลล์ที่ได้จากเลือด และเนื้อเยื่อของสายสะดือ

แม้ว่างานวิจัยจะยืนยันว่าหน่วยเลือดสายสะดือ หรือ CBU สามารถใช้รักษาได้ถึง 80 การรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA แต่จำนวนนี้ยังคงไม่เปลี่ยนแปลงเป็นเวลาหลายทศวรรษ ขณะเดียวกันผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกสำหรับการบ่งชี้โรคทางระบบประสาทโดยใช้ CBU ดูมีแนวโน้มที่ดี แต่ยังไม่มีผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเลือด หรือเนื้อเยื่อของสายสะดือได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลเพื่อการค้า จนถึงปัจจุบันการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้มดีได้ดำเนินการทั่วโลกสำหรับภาวะที่เกี่ยวข้องกับสมอง และระบบประสาท เช่น ภาวะสมองขาดออกซิเจนจากการคลอด หรือ Hypoxic Ischemic Encephalopathy, ออทิซึม, โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง และโรคหลอดเลือดสมอง การอนุมัติผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาเหล่านี้จะส่งผลอย่างมากต่อตลาดเลือดสายสะดือทั่วโลก แต่การพัฒนาทดลองทางคลินิกเหล่านี้เป็นไปอย่างล่าช้า การทดลองทางคลินิกที่ Duke University ในปี 2021 ดึงดูดความสนใจมาก เนื่องจากได้ใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดสายสะดือในการซ่อมแซมเยื่อหุ้มประสาทในผู้ป่วยโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง แม้ว่าจะคาดการณ์อนาคตของอุตสาหกรรมเลือด และเนื้อเยื่อของสายสะดือได้ยาก แต่คาดการณ์ได้ว่าภายในสิบปีข้างหน้า การใช้งานทางคลินิกของเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดสายสะดือจะมีความหลากหลายมากขึ้น

โดยปัจจุบันตลาดเลือดสายสะดือแบ่งออกเป็นสองส่วนคือ ตลาดบริการธนาคารเลือดสายสะดือ และตลาดเซลล์บำบัดที่ได้จากเลือด และเนื้อเยื่อของสายสะดือ บริการธนาคารเลือดสายสะดือประกอบด้วยการเก็บเลือดสายสะดือทันทีหลังคลอด การสกัดเซลล์ที่มีประสิทธิภาพทางการรักษา และการแช่แข็งเพื่อเก็บรักษาในที่ปลอดภัย ซึ่งมีให้บริการทั้งจากธนาคารของรัฐและเอกชน ธนาคารเอกชนคิดค่าบริการ (ภาพ จ.) ส่วนผู้ป่วยไม่ต้องจ่ายค่าธรรมเนียมใด ๆ สำหรับการเก็บรักษาในธนาคารของรัฐ ธนาคารของรัฐจะใช้เงินประมาณ 1,200 ถึง 1,500 ดอลลาร์ต่อหน่วยในการจัดเก็บ และได้รับการสนับสนุนทางการเงินจากรัฐบาล

ธนาคารเลือดสายสะดือของรัฐมีรายได้จากการขายหน่วยเลือดสายสะดือ หรือ CBU เพื่อใช้ในการปลูกถ่าย และการรักษาฟื้นฟู ซึ่งมีมูลค่าสูงถึง 30,000 ดอลลาร์ต่อหน่วย มีการปลูกถ่ายเลือดสายสะดือทั่วโลกประมาณ 40,000 ครั้งเพื่อรักษาโรคต่าง ๆ ส่วน CBUs ในธนาคารเอกชนมักใช้ในครอบครัวเดียวกัน นอกจากนี้ นักวิจัย และผู้สนับสนุนการทดลองทางคลินิกยังซื้อ CBU จากธนาคารของรัฐ CBU หนึ่งหน่วยประกอบด้วยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด และเซลล์ต้นกำเนิดจากเนื้อเยื่อที่สามารถเปลี่ยนเป็นเซลล์ระบบต่าง ๆ ของร่างกายได้ CBU หนึ่งหน่วยมีเซลล์ต้นกำเนิดผู้ใหญ่หลายล้านเซลล์ที่สามารถเปลี่ยนไปเป็นเซลล์เม็ดเลือด และเซลล์ระบบภูมิคุ้มกัน ซึ่งเรียกว่าเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด หรือ HSCs หน่วยเซลล์เนื้อเยื่อสายสะดือที่เก็บไว้ประกอบด้วยเซลล์ต้นกำเนิดผสม ได้แก่เซลล์ต้นกำเนิดจากเยื่อบุหลอดเลือด, เยื่อบุผิว และเยื่อประสาทกล้ามเนื้อ ซึ่งสามารถเปลี่ยนไปเป็นเซลล์ของระบบประสาท อวัยวะรับความรู้สึก เนื้อเยื่อหลอดเลือด ผิวหนัง กระดูก และกระดูกอ่อน

เซลล์ต้นกำเนิดใน CBU แบ่งออกเป็น 3 ชนิด ได้แก่ เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCs) เซลล์ต้นกำเนิดมีเซนไคม์ (MSCs) และเซลล์ต้นกำเนิดที่ไม่ใช่เม็ดเลือด เช่นเซลล์ต้นกำเนิดหลอดเลือด และโปรเจนเนเตอร์ของหลอดเลือด เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดสามารถเปลี่ยนเป็นเม็ดเลือดแดง เม็ดเลือดขาว และเกล็ดเลือด ปัจจุบันการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดสายสะดือสำเร็จในผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคมะเร็ง และโรคที่ไม่ใช่มะเร็ง ตามรายงานของ WMDA มีการปลูกถ่ายโดยใช้ CBUs จำนวน 61,606 ครั้งทั่วโลก

ที่สำคัญธนาคารเลือดสายสะดือมีกระบวนการรับรองมาตรฐานโดย American Association of Blood Banks (AABB) โครงการรับรองมาตรฐานของ AABB มุ่งเน้นการยกระดับความปลอดภัยในการเก็บ รวบรวม แปรรูป ตรวจสอบ แจกจ่าย และบริหารจัดการเลือด ผลิตภัณฑ์จากเลือด และผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัด ผ่านการประเมินคุณภาพและระบบปฏิบัติงานภายในสถานพยาบาล พื้นฐานของการประเมิน ประกอบด้วย การปฏิบัติตามมาตรฐานของ AABB, ข้อบังคับของรัฐบาลกลางสหรัฐฯ และเอกสารแนวทางของรัฐบาลกลาง

ขั้นตอน และความคาดหวังในการรับรองมาตรฐานของ AABB มี 2 ขั้นตอนในการได้รับการรับรองมาตรฐานของ AABB ครั้งแรก หรือการเพิ่มกิจกรรมใหม่ ได้แก่ขั้นตอนการประเมินตนเอง และขั้นตอนการประเมินสถานที่ ซึ่งจะใช้เวลาโดยเฉลี่ย 2 ปี สำหรับสถานพยาบาลส่วนใหญ่ในการผ่านทั้งสองขั้นตอน และได้รับการรับรองมาตรฐานของ AABB โดยสถานพยาบาลที่ได้รับการรับรองมาตรฐานของ AABB แล้ว จะต้องผ่านกระบวนการรับรองมาตรฐานอีกครั้งทุก 2 ปี ทั้งนี้ความคาดหวังของการประเมินโดย AABB คือมาตรฐานทั้งหมดจะต้องได้รับการกำหนดไว้ในนโยบาย กระบวนการ และขั้นตอนปฏิบัติงาน ที่สำคัญสถานพยาบาลจะต้องดำเนินการอย่างน้อย 6 เดือนก่อนเริ่มกระบวนการรับรองมาตรฐาน

ก.) สัดส่วนประเภทธนาคารเลือดสายสะดือ

ข.) ตัวอย่างธนาคารเลือดสายสะดือของรัฐในสหรัฐอเมริกา

ค.)ตัวอย่างธนาคารเลือดสายสะดือของรัฐในยุโรป

ง.) ธนาคารเลือดสายสะดือที่ใหญ่ที่สุดในโลกตามจำนวนตัวอย่างที่จัดเก็บ

จ.) รายได้ธนาคารเลือดสายสะดือจากธนาคารหลักๆ ปี 2019-2022